ORFADIN – NITISINONE
Pagina creata il 13/01/2013; ultimo aggiornamento: 04/03/2018
Nome Commerciale e formulazioni:
- Orfadin 2 mg capsule rigide.
- Orfadin 5 mg capsule rigide.
- Orfadin 10 mg capsule rigide.
Scheda Tecnica Orfadin (RCP) (fonte: EMA – 04/03/2018)
riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Orfadin destinato al pubblico
INDICAZIONI:
Trattamento dei pazienti adulti e pediatrici (di qualsiasi fascia d’età) con diagnosi confermata di tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1), in associazione con ridotto apporto alimentare di tirosina e fenilalanina.
CONTROINDICAZIONI
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
meccanismo di azione
Il difetto biochimico nella tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1) è caratterizzato da una carenza della fumarilacetacetato idrolasi, che rappresenta l’enzima finale del percorso catabolico della tirosina. Il nitisinone è un inibitore competitivo della 4-idrossifenilpiruvato diossigenasi, un enzima che precede la fumarilacetacetato idrolasi nel percorso catabolico della tirosina. Inibendo il normale catabolismo della tirosina nei pazienti affetti da HT-1, il nitisinone impedisce l’accumulo degli intermedi tossici maleilacetacetato e fumarilacetacetato. Nei pazienti con HT-1, tali intermedi si convertono nei metaboliti tossici succinilacetone e succinilacetacetato. Il succinilacetone inibisce il percorso di sintesi della porfirina, provocando l’accumulo dell’acido 5-aminolevulinico.
Il trattamento a base di nitisinone regolarizza il metabolismo della porfirina, normalizzando l’attività della PBG-sintasi eritrocitaria e il 5-ALA nell’urina, diminuendo l’escrezione urinaria di succinilacetone e aumentando la concentrazione plasmatica della tirosina e l’escrezione urinaria degli acidi fenolici. I dati provenienti da uno studio clinico indicano che in più del 90% dei pazienti il livello di succinilacetone nell’urina si normalizzava durante la prima settimana di trattamento. Se la dose di nitisinone è stata adeguatamente titolata, il succinilacetone non deve essere rilevabile nell’urina né nel plasma. (fonte: RCP)
Nitisinone sul PubMed ==> da QUI
Nitisinone sul sito della FDA ==> da QUI
Nitisinone su Google Scholar (ricerca globale) ==> da QUI
Nitisinone su Google Scholar (ricerca in lingua italiana ==> da QUI
Costo Orfadin:
- Orfadin 2 mg capsule rigide – flacone 60 capsule ==> € 1320,31
- Orfadin 5 mg capsule rigide- flacone 60 capsule ==> € 2640,63
- Orfadin 10 mg capsule rigide- flacone 60 capsule ==> € 4786,17
Classe di rimborsabilità: “A”
Classificazione ai fini della fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica (RR – ricetta ripetibile)
Medicinale prescrivibile con “diagnosi e piano terapeutico”