IMIGLUCERASI – CEREZYME


IMIGLUCERASI


**L’imiglucerasi è una forma modificata di ß-glucosidasi acida umana prodotta mediante tecniche di DNA ricombinante da colture cellulari di ovaio di criceto cinese (CHO) con modifica del mannosio per l’orientamento dei macrofagi.


Denominazione del farmaco e formulazioni:

  • Cerezyme 200 U polvere per concentrato per soluzione per infusione
  • Cerezyme 400 U polvere per concentrato per soluzione per infusione

SCHEDA TECNICA CEREZYME (RCP) ==> da QUI (fonte: EMA 15/07/2016)


sintesi di una relazione di valutazione pubblica europea (EPAR) per Cerezyme destinata al pubblico

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INDICAZIONI:

Cerezyme (imiglucerasi) è indicato per l’uso come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine, in
pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gaucher non neuropatica (Tipo 1) o neuropatica
cronica (Tipo 3), i quali evidenzino inoltre significative manifestazioni cliniche non neurologiche della
malattia.
Le manifestazioni non neurologiche della malattia di Gaucher includono una o più delle condizioni
seguenti:
• anemia dopo esclusione di altri fattori causali, quali carenza di ferro;
• trombocitopenia;
• interessamento osseo dopo esclusione di altri fattori causali quali carenza di Vitamina D;
• epatomegalia o splenomegalia.


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4).


MECCANISMO D’AZIONE

La malattia di Gaucher è un raro disturbo metabolico ereditario dovuto a un deficit dell’enzima lisosomiale ß-glucosidasi acida umana. Tale enzima scompone il glucosilceramide, un componente chiave della struttura lipidica delle membrane cellulari, in glucosio e ceramide. Negli individui affetti
dalla malattia di Gaucher, la degradazione del glucosilceramide è insufficiente, con un conseguente accumulo di grandi quantità di tale substrato all’interno dei lisosomi dei macrofagi (denominati “cellule di Gaucher”) e conducendo a una diffusa patologia secondaria.

L’imiglucerasi (ß-glucosidasi acida ricombinante mirata ai macrofagi) sostituisce l’attività dell’enzima mancante, idrolizzando il glucosilceramide, correggendo la patofisiologia iniziale e impedendo una patologia secondaria. Cerezyme riduce le dimensioni di milza e fegato, migliora o normalizza la trombocitopenia e l’anemia, migliora o normalizza la densità minerale ossea e il carico del midollo osseo e riduce o elimina il dolore osseo e le crisi ossee. Cerezyme riduce il tasso di dispendio energetico a riposo. È stato mostrato che Cerezyme migliora gli aspetti fisici e psichici della qualità della vita della malattia di Gaucher. Cerezyme riduce la chitotriosidasi, un biomarker per l’accumulo di glucosilceramide nei macrofagi e per la risposta al trattamento. Nei bambini, è stato mostrato che Cerezyme consente il normale sviluppo puberale e incrementa la crescita, portando a un’altezza e a una densità minerale ossea normali in età adulta.

(Fonte: RCP)


Imiglucerasi e malattia di Gaucher su PubMed ==> da QUI

Imiglucerasi e malattia di Gaucher sul sito della FDA ==> da QUI

Imiglucerasi su Google Scholar (ricerca in italiano) ==> da QUI

Imiglucerasi su Google Scholar (ricerca in inglese) ==> da QUI


COSTO E PRESCRIVIBILITA’

  • Cerezyme 400U ev 1 flacone/10 ml: € 2.193
  • Cerezime 200U ev 1 flacone/5 ml: 1.096,5
  • Classe: H
  • Prescrivibilità: RR (Ricetta ripetibile per un periodo non superiore a 6 mesi dalla data di compilazione della ricetta e per non più di 10 volte)