ATALUREN


Nome commerciale e formulazioni

  • Translarna 125 mg granulato per sospensione orale

  • Translarna 250 mg granulato per sospensione orale

  • Translarna 1.000 mg granulato per sospensione orale

SCHEDA TECNICA TRANSLARNA (RCP) — fonte: EMA 29/01/2017


riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Translarna destinato al pubblico (fonte: EMA 29/01/2017)

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INDICAZIONI

Translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari ad almeno 5 anni (vedere paragrafo 5.1 dell’RCP). L’efficacia non è stata dimostrata nei pazienti non deambulanti.
La presenza di una mutazione nonsense del gene della distrofina deve essere stabilita mediante analisi genetiche (vedere paragrafo 4.4 dell’RCP)


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP.
Uso concomitante di aminoglicosidi per via endovenosa (vedere paragrafo 4.4 e 4.5 dell’RCP).


Meccanismo d’azione
Una mutazione nonsense del DNA comporta un codone di stop prematuro nell’mRNA. Questo codone di stop prematuro nell’mRNA causa la malattia interrompendo la traduzione prima della generazione di una proteina completa. Ataluren consente il readthrough ribosomiale dell’mRNA che contiene un codone di stop prematuro, consentendo in tal modo la produzione di una proteina completa. (fonte: RCP)


ATALUREN su PubMed ==> da QUI

ATALUREN e Distrofia di Duchenne su PubMed ==> da QUI

ATALUREN su Google Scholar (ricerca integrale) ==> da QUI

ATALUREN su Google Scholar (ricerca il lingua italiana) ==> da QUI


COSTO

TRANSLARNA 125 mg – granulato per sospensione orale – uso orale – bustina – 125 mg – 30 bustine;

  • Classe di rimborsabilità «H»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 3042,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 5020,52;

 

TRANSLARNA 250 mg – 30 bustine;

  • Classe di rimborsabilità «H»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 6084,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 10041,03;

 

TRANSLARNA 125 1000 mg – granulato per sospensione orale – uso orale – bustina – 1000 mg – 30 bustine;

  • Classe di rimborsabilita’ «H»;
  • Prezzo ex factory (IVA esclusa) € 24336,00;
  • Prezzo al pubblico (IVA inclusa) € 40164,13;

 

classificazione ai fini della fornitura del medicinale «Translarna»: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – centri individuati dalle regioni (RNRL).