SAPROPTERINA


Pagina creata il 3 maggio 2012; ultimo aggiornamento: 29/03/2018


Nome Commerciale e formulazioni:

Kuvan 100 mg compresse solubili


SCHEDA TECNICA KUVAN (RCP) (fonte: EMA 29/03/2018)


riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Kuvan ad uso del pubblico

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INDICAZIONI:

Kuvan è indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età affetti da fenilchetonuria (PKU), che hanno mostrato di rispondere a tale trattamento (vedere paragrafo 4.2 dell’RCP).

Kuvan è anche indicato per il trattamento dell’iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età con carenza di tetraidrobiopterina (BH4), che hanno mostrato di rispondere al trattamento (vedere paragrafo 4.2 dell’RCP).


CONTROINDICAZIONI

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1 dell’RCP.


Meccanismo d’azione
L’iperfenilalaninemia (HPA) è diagnosticata in conseguenza di una aumento anormale dei livelli di fenilalanina nel sangue ed è normalmente causata da mutazioni autosomiche recessive nei geni che codificano per l’enzima fenilalanina idrossilasi (in caso di fenilchetonuria, PKU) o negli enzimi coinvolti nella biosintesi o nella rigenerazione della 6R-tetraidrobiopterina (6R-BH4) (in caso di carenza di BH4). La carenza di BH4 è un insieme di disordini derivanti da mutazioni o delezioni nei geni che codificano per uno dei 5 enzimi coinvolti nella biosintesi o nel riciclo di BH4. In entrambi i casi la fenilalanina non può effettivamente essere trasformata nell’amminoacido tirosina, il che provoca l’aumento del livello di fenilalanina nel sangue.

Sapropterina è una versione sintetica della molecola 6R-BH4 esistente in natura, la quale è un cofattore dell’idrossilasi per fenilalanina, tirosina e triptofano.

La finalità per cui Kuvan viene somministrato, nei pazienti PKU responsivi alla BH4, è aumentare l’attività della fenilalanina idrossilasi difettosa e quindi di ristabilire o aumentare il metabolismo ossidativo della fenilalanina in modo tale da ridurre o mantenere il livello di fenilalanina nel sangue, 
prevenire o ridurre un ulteriore accumulo di fenilalanina e aumentare la tolleranza all’assunzione di fenilalanina nella dieta alimentare. Il razionale per la somministrazione di Kuvan in pazienti affetti da carenza di BH4 è quello di rimpiazzare i livelli deficitari di BH4, ristabilendo quindi l’attività della
fenilalanina idrossilasi.

(fonte: RCP)


Sapropterina sul PubMed ==> da QUI

Sapropterina sul sito della FDA ==> da QUI  

Sapropterina su Google Scholar (ricerca globale) → da QUI

Sapropterina su Google Scholar (ricerca in lingua italiana) → da QUI


COSTO:

Kuvan 100 mg compresse solubili – uso orale – flacone 30 compresse: € 1.128,89

Kuvan 100 mg compresse solubili – uso orale – flacone 120 compresse: € 4.325,87

secondo la “DETERMINAZIONE AIFA 8 giugno 2009”:

  • Classe di rimborsabilità: H
  • medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (RRL)